降脂新药Mipomersen可治疗纯合性家族性高胆固醇血症

本报讯 最近一项研究表明，降脂新药Mipomersen用于治疗纯合性家族性高胆固醇血症（hoFH）的Ⅲ期临床达到主要终点：患者用药26周后，低密度脂蛋白胆固醇水平下降了25%，而安慰剂组仅下降了3%。此外，该研究还达到了3..

本报讯　 最近一项研究表明，降脂新药Mipomersen用于治疗纯合性家族性高胆固醇血症（hoFH）的Ⅲ期临床达到主要终点：患者用药26周后，低密度脂蛋白胆固醇水平下降了25%，而安慰剂组仅下降了3%。此外，该研究还达到了3个次要终点，包括载脂蛋白B、总胆固醇和非高密度脂蛋白胆固醇水平降低。

Mipomersen是首个载脂蛋白B合成抑制剂，它可通过防止致动脉粥样硬化的载脂蛋白合成，来降低低密度脂蛋白胆固醇水平。该随机、双盲、安慰剂对照研究共纳入了51例12岁以上的hoFH患者，这些患者尽管在使用最大耐受剂量的他汀类药物和其他降脂药治疗，但基线的平均低密度脂蛋白胆固醇水平仍然很高。患者被按2∶1的比例随机分组，分别注射200毫克Mipomersen或安慰剂，每周1次，为期26周。该试验在7个国家的10个中心进行，遍及北美、欧洲、亚洲、南美和非洲。

除了达到上述主要终点和次要终点外，与前期评价研究结果一致，该研究也发现，治疗组最常见的不良反应为注射部位反应、流感样症状和肝脏转氨酶水平增高。

研究者称:“对于那些急需新型治疗方案的极高危患者而言，这是令人欣喜的好结果。作为迄今为止对hoFH患者最大的临床研究，其良好的试验结果以及药物特性令人鼓舞”。

据了解，研究人员正在进行关于Mipomersen的一系列临床试验，包括治疗杂合性家族性高胆固醇血症的Ⅲ期研究；治疗重度高胆固醇血症的Ⅲ期研究；治疗存在冠心病高危风险的高胆固醇血症患者的Ⅲ期研究；对存在高风险、高胆固醇水平且不能耐受他汀类药物患者的Ⅱ期研究。这些临床试验的数据有望在向有关部门递交将其用于治疗hoFH患者的申请时得出，并将继续积累该药物治疗高危、高胆固醇患者方面的临床证据。(曹菊　 译)